Trogodišnji dečak, Oliver Čiu, postao je prva osoba na svetu sa Hanterovim sindromom (MPSII) koja je primila novu gensku terapiju. Ova retka nasledna bolest, koja se najčešće manifestuje kod dečaka, može imati ozbiljne posledice, uključujući smrt pre 20. godine i probleme sa mentalnim razvojem, što se ponekad opisuje kao vrsta dečje demencije.
Oliver je bio podvrgnut inovativnom tretmanu u Kraljevskoj dečjoj bolnici u Mančesteru, gde su lekari pokušali da zaustave bolest menjajući njegove ćelije putem genske terapije. Njegova porodica iz Kalifornije ukazala je poverenje tim lekarima, a rezultati terapije su veoma ohrabrujući. Godinu dana nakon početka lečenja, Oliver se normalno razvija, što daje nadu i njegovim roditeljima da će ova terapija moći da pomogne i njegovom starijem bratu Skajleru, koji takođe boluje od istog poremećaja.
Terapija se zasniva na uklanjanju određenog broja Oliverovih ćelija koje su zatim poslale u laboratoriju u Londonu na genetske izmene. Ove poboljšane ćelije se nakon toga vraćaju u njegov organizam, gde saniraju kičmenu moždinu i počinju da proizvode nova bela krvna zrnca, kao i protein koji nedostaje zbog bolesti. Prvi znaci napretka kod Olivera uočeni su u maju ove godine, što je dodatno ojačalo optimizam njegove porodice.
Hanterov sindrom je veoma redak, nasledan genetski poremećaj koji se javlja zbog nedostatka ili nepravilnog funkcionisanja enzima. Ovaj poremećaj može dovesti do trajnih i progresivnih oštećenja koja utiču na izgled, mentalni razvoj, funkciju organa i fizičke sposobnosti. Simptomi bolesti uključuju uvećanu glavu, zgušnjavanje usana, širok nos, abnormalnosti u kostima, hroničnu dijareju, agresivno ponašanje i usporen rast.
Pre nego što je ova genska terapija postala dostupna, jedini lek za Hanterov sindrom bio je Elapras, koji košta oko 300.000 funti godišnje po pacijentu. Međutim, Elapras ne pomaže kod kognitivnih simptoma bolesti, već samo usporava fizičke efekte. Ova nova genska terapija, koja je razvijana više od 15 godina na Univerzitetu u Mančesteru, predstavlja značajan napredak u lečenju ovog poremećaja.
Iako je Hanterov sindrom retka bolest, njegov uticaj na obolele i njihove porodice može biti devastirajući. U najtežim slučajevima, oboleli ne prežive do odraslog doba. Nova genska terapija donosi nadu ne samo za Olivera, već i za mnoge druge koji pate od ovog poremećaja. Istraživači i lekari veruju da bi ova terapija mogla postati standardna metoda lečenja za Hanterov sindrom u budućnosti.
U svetu gde su genetske bolesti često izazov za nauku i medicinu, Oliverov slučaj može poslužiti kao inspiracija i motivacija za dalja istraživanja i razvoj novih terapija. Sa sve većim napretkom u oblasti genske terapije, nada se da će se pronaći rešenja za mnoge druge slične poremećaje.
Porodica Čiu, koja je pokazala izuzetnu hrabrost i odlučnost u suočavanju sa izazovima koje donosi Hanterov sindrom, predstavlja simbol nade za sve porodice koje se bore sa sličnim situacijama. Njihovo iskustvo može poslužiti kao primer kako inovativne medicinske tehnike mogu promeniti živote i doneti svetlu budućnost onima koji se suočavaju sa teškim zdravstvenim problemima.
U zaključku, Oliverov slučaj naglašava važnost istraživanja i inovacija u medicini. Genska terapija može biti ključ za rešavanje mnogih retkih i teških bolesti, a svaki novi uspeh predstavlja korak ka boljem razumevanju i lečenju ovih stanja. Oliver i njegovi roditelji su simbol nade i borbe, a njihova priča može inspirisati mnoge da se ne predaju, već da se bore za bolju budućnost.
